+7 926 604 54 63 address
Компанія Excision BceTherapeutics отримала добро від FDA і проведе першу фазу клінічних випробувань лікарського препарату EBT-101 проти ВІЛ-інфекції. EBT-101 розроблено на основі технології редагування геномів CRISPR/Cas. Повідомляється, що випробування почнуться в кінці 2021 року - в них візьмуть участь три групи добровольців, які страждають від ВІЛ 1 типу (три групи потрібні для того, щоб проаналізувати три дозування ліків). EBT-101 чоловікам і жінкам вводитимуть внутрішньовенно. Під час дослідження вчені сподіваються визначити ефективність, переносимість і безпеку лікарського препарату.
За словами Деніеля Дорнбуша (Daniel Dornbusch), виконавчого директора Excision BceTherapeutics, «нехай противірусні препарати і можуть допомогти впоратися з ВІЛ, їх потрібно приймати все життя, а ще вони викликають побічні ефекти і не призводять до функціонального одужання». Дорнбуш додав, що його команда вдячна FDA за розгляд заявки і з нетерпінням чекає початку клінічних випробувань.
У доклінічних випробуваннях лікарський препарат «вирізав» провірусну ДНК в декількох клітинних лініях - в первинних клітинних культурах людини і деяких тварин, у тому числі мавп. Первинні клітинні культури - це самотні клітини, виділені з живих тканин і пересіяні на поживні середовища. Щоб доставити препарат в клітини, дослідники використовували аденоасоційований вірус (AAV).
Вважається, що EBT-101 зможе знаходити і «вирізати» у добровольців з геному провірусну ДНК, що вражає клітини імунної системи. Ліза Данциг (Lisa Danzig), доктор медицини і головний лікар з Excision BceTherapeutics, вірить, що новий лікарський препарат дозволить пацієнтам з ВІЛ відмовитися від довічної терапії.
На сьогоднішній день ВІЛ-інфекція поки вважається невиліковним захворюванням (хоча і спостерігалися випадки лікування окремих пацієнтів шляхом пересадки кісткового мозку).